|
Obecnie na całym świecie prowadzone są
liczne i rozległe badania nad chorobami neuronu ruchowego. Zaangażowanych w nie
jest wiele ośrodków naukowych na całym świecie. Neurofizjolodzy, neurolodzy,
genetycy od obu Ameryk przez Europę aż do Azji starają się rozwikłać tajemnicę
SLA oraz znaleźć lek na tą straszną chorobę. Programy badawcze mają często
wielomilionowe budżety co daje nadzieję chorym i ich bliskim oraz potwierdza
to, że chorych na SLA traktuje się naprawdę bardzo poważnie.
Badania prowadzone są w dwóch
kierunkach, mianowicie w poszukiwaniu przyczyn choroby, czy to genetycznych czy
środowiskowych oraz prób leczenia różnymi substancjami. Pozornie powinniśmy
wiązać największe nadzieje z tą drugą drogą, ponieważ to ona testuje substancje
mogące bezpośrednio pomóc chorym na SLA i może dostarczyć nam skuteczny i
sprawdzony lek. Jednakże testowanie nowych specyfików musi opierać się na
wynikach badań, które prowadzone są w ramach tego pierwszego kierunku.
Substancja, którą wybiera się do testowania na zwierzętach i ewentualnie
później na ludziach nie jest dobierana na ślepo, ponieważ przy ogromie
dostępnych człowiekowi związków chemicznych nie sposób byłoby sprawdzić
działanie ich wszystkich, dlatego też potrzebne są badania nad przyczynami SLA.
Dostarczą one nam informacji o mechanizmach choroby i pozwolą wybrać taką
substancję o znanym działaniu, która mogłaby zatrzymać w jakimś miejscu ten
patologiczny mechanizm, który prowadzi do wystąpienia objawów chorobowych.
Przykładowo wykryto u grupy chorych na SLA w płynie mózgowo - rdzeniowym
podwyższone stężenie enzymu odpowiedzialnego za powstawanie stanów zapalnych,
znany był lek, który obniża stężenie tego enzymu u człowieka, ponieważ był on
stosowany w leczeniu reumatoidalnych stanów zapalnych. Dlatego lek o nazwie
handlowej Celebrex był testowany jako prawdopodobny
lek na SLA (wynik niestety negatywny). Z powodu wyżej wymienionych przyczyn
uważam, że te dwa kierunki badań są dla nas chorych równoważne i powinny być
prowadzone z taką samą intensywnością.
Czytając doniesienia z
ogólnoświatowych serwisów internetowych poświęconych SLA (do czego wszystkich,
a przede wszystkim chorych namawiam) warto uprzednio poznać dotychczasowy stan
wiedzy medycznej o tej chorobie. Pozwoli to uniknąć nieporozumień i frustracji
związanej z nieznanym naukowym żargonem. W skrótowej formie podstawowe informacje o chorobie znajdują się w dziale "O chorobie/Czym jest SLA?" oraz w publikacjach w dziale: "O chorobie/Publikacje i poradniki".
Żeby w pełni zrozumieć informacje o nowych badaniach należy również poznać na
podstawie jakich metod są przeprowadzane. Przy testowaniu nowych leków wybiera
się grupę chętnych chorych najlepiej jak najliczniejszą i podaje im się badany
specyfik oraz niewielkiej części osób zupełnie nie działającą substancje, czyli
tzw. placebo, która ma wygląd i smak podobny albo identyczny do badanego leku.
Ani pacjenci, ani ich lekarze nie wiedzą kto otrzymuje badaną substancję, a kto
placebo aż do czasu zakończenia badań. Wtedy to ocenia się działanie leku i
neutralnego środka, gdy okaże się, że
testowany lek przyniósł pozytywne efekty w większej ilości przypadków niż
placebo, specyfik ten zostaje uznany za skuteczny. Dlaczego tak się robi?
Przyczyną jest fakt, że na pewną grupę osób pozytywnie oddziałuje sama
świadomość brania udziału w badaniach i zażywania nowego leku. Przykładowo
testując nowy lek na bóle głowy części osób tak jak przy badaniach nad SLA
podaje się placebo i w grupie, która je zażywała są ludzie, u których podanie
neutralnego środka spowodowało ustąpienie bólów głowy (oczywiście te osoby nie
wiedziały, że biorą placebo). (Zdarzają
się badania bez użycia placebo.)
Etapy prób klinicznych
© Phakimata | Dreamstime.com
Faza I
Badaną substancję podaje się niewielkiej grupie osób od 20 do 80 w celu określenia czy jest bezpieczna dla ludzi, poznania optymalnej pod względem bezpieczeństwa dawki oraz identyfikacja ewentualnych efektów ubocznych.
Faza II
Eksperymentalny lek jest dawany większej grupie osób od 100 do 300 by określić jego skuteczność w leczeniu danej choroby, np. SLA oraz potwierdzić wyniki fazy I w kwestii jego bezpiecznego stosowania.
Faza III
Analogicznie do poprzednich etapów badaną substancję podaje się jeszcze większej liczbie osób od 1000 do 3000. Celem tej fazy jest potwierdzenie skuteczności monitorowania efektów ubocznych, porównanie efektywności z już używanymi lekami w danej chorobie (np. w SLA porównuje się testowany specyfik z Rilutekiem) oraz dalsze zbieranie informacji na temat bezpiecznego stosowania u ludzi.
Faza IV
Badania w fazie IV opierają się na informacjach zebranych od pacjentów już po dopuszczeniu leku do obrotu handlowego. Określa się efekty uboczne, korzyści i najbardziej skuteczną dawkę.
"Napisano na podstawie: informacji z serwisu internetowego www.clinicaltrials.gov, którego właścicielem jest The U.S. National Institutes of Health (NIH)."
|
|
|
Strona główna
